Questo sito contribuisce
all'audience di

 

La Cura delle Malattie Genetiche Arriva dal Virus dell’Aids

Grazie all'uso del virus inattivato dell'Aids si riescono a curare malattie genetiche neurodegenerative.

di Valeria Bonora

01 Ottobre 2013





Grazie al successo della terapia genica sviluppata dal San Raffaelle Telethon, due gravi malattie genetiche sono state sconfitte, la leucodistrofia metacromatica e la sindrome di Wiskott-Aldrich.

Ad esserne affetto era Jacob che ora è la testimonianza di questo successo, può comportarsi come tutti i bambini normali senza il rischio di prendersi delle infezioni, non ha più bisogno di indossare sempre il casco per evitare emorragie nel caso di cadute.

E’ proprio Luigi Naldini, oggi direttore dell’Istituto San Raffaele Telethon per la terapia genica (Tiget) di Milano, a spiegare il successo della terapia sulla rivista Science. La sua teoria si basa sulla trasformazione del virus HIV, responsabile dell’Aids, in un mezzo per ‘trasportare‘ geni sani nel corpo del malato e correggere le malattie ereditarie, in questo modo è possibile raggiungere anche le cellule del sistema nervoso centrale.



Praticamente si prelevano le cellule staminali ematopoietiche dal midollo osseo del paziente e si reintroducono “corrette” attraverso il virus HIV inattivato. Eugenio Montini spiega che: «Non avevamo mai visto finora una ingegnerizzazione delle cellule staminali attraverso la terapia genica così efficace e sicura. Questi risultati aprono la strada a nuove terapie anche per altre malattie genetiche e più diffuse».
La ricerca di Nandini parte nel 1996 e dopo anni di sperimentazione in laboratorio, nel 2010 la terapia è stata introdotta nella cura di 16 bambini, 6 dei quali affetti da leucodistrofia metacromatica, una malattia neurodegenerativa, la stessa che affligge la piccola Sofia del caso Stamina. Mentre altri 10 erano affetti dalla sindrome di WiskottAldrich, una malattia che provoca immunodeficienza. Sono passati solo 3 anni eppure sono già visibili i primi risultati entusiasmenti: Jacob (3 anni, americano), Canalp (4 anni, turco) e Samuel (9 anni, di Roma), affetti dalla sindrome di Wiskott-Aldrich, oggi possono fare quasi tutto quello che fanno gli altri bambini.

A parlare della malattia di cui sono affetti questi bambini è Alessandro Aiuti, responsabile dell’unità di Ricerca clinica pediatrica del Tiget, da Philadelphia, dove vive Jacob: «Nella sindrome di Wiskott-Aldrich le cellule del sangue sono direttamente colpite dalla malattia e le staminali corrette hanno sostituito le cellule malate, dando luogo a un sistema immunitario funzionante e a piastrine normali. Grazie alla terapia genica i bambini non vanno più incontro a emorragie e infezioni gravi e possono correre, giocare e andare a scuola».

Invece per la leucodistrofia metacromatica, a parlare è Alessandra Biffi, coordinatrice della ricerca, e spiega: «Il caso più eclatante è quello di Mohammad (4 anni dal Libano), il primo si cui siamo intervenuti. Ha iniziato la terapia quando aveva solo 16 mesi: dopo la settimana di cura e i due mesi di osservazione in ospedale, è tornato alla sua vita. È sopravvissuto ai due fratelli maggiori, morti per la stessa malattia, e ormai ha raggiunto in buona salute un’età a cui nessun paziente era potuto arrivare in simili condizioni».

Altri buono risultati sono stati ottenuti nella cura di Giovanni (3 anni dagli Usa) e Kamal (3 anni, egiziano) nei quali la malattia è stata fermata prima della comparsa dei sintomi.

[Fonte ilMessaggero.it]

Leggi anche

Seguici