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Emofilia: la terapia genica aumenta le capacità coagulative

(adsbygoogle = window.adsbygoogle || []).push({}); L’emofilia è una patologia ereditaria caratterizzata da una carente coagulazione sanguigna che porta a frequenti emorragie. La causa di questa malattia, che colpisce soprattutto i maschi, è da ricercarsi nella mancanza parziale o totale di vari fattori della coagulazione. Buone notizie arrivano per i malati. Infatti il ...

di Raffaela

12 Dicembre 2011





L’emofilia è una patologia ereditaria caratterizzata da una carente coagulazione sanguigna che porta a frequenti emorragie. La causa di questa malattia, che colpisce soprattutto i maschi, è da ricercarsi nella mancanza parziale o totale di vari fattori della coagulazione.

Buone notizie arrivano per i malati. Infatti il mondo scientifico esprime grande soddisfazione per i risultati ottenuti su sei pazienti affetti da una forma grave di emofilia e sui quali è stata utilizzata una terapia genica, approccio che fin ora aveva invece portato scarsi vantaggi.



Questa volta pare che la musica sia cambiata, perché i pazienti trattati da più di un anno con questa terapia hanno visto aumentare considerevolmente le proprie capacità coagulative. Stiamo parlando di uno studio sperimentale che andrebbe ampliato, ma che rappresenta una pietra miliare in materia.

I coordinatori della ricerca, Katherine Ponder, dell’Università di Washington e  Ronald Crystal, presidente di Medicina Genetica dell’Università di Medicina Weill Cornell (Ney York) esprimono immensa soddisfazione e dicono:

È un’ottima lezione che dimostra l’importanza di non arrendersi quando ci sono buone idee. Si tratta davvero di uno studio storico”.

I risultati dello studio sono stati pubblicati sulla New England Journal of Medicine, una rivista tra le più prestigiose in America.

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